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Vol. 54. Num. 12.December 2018
Pages 599-642
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Vol. 54. Num. 12.December 2018
Pages 599-642
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DOI: 10.1016/j.arbr.2018.05.020
Compassionate Use of Lumacaftor/Ivacaftor in Cystic Fibrosis: Spanish Experience
Uso compasivo de lumacaftor/ivacaftor en fibrosis quística: experiencia española
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Layla Diab-Cáceresa,
Corresponding author
layladch@gmail.com

Corresponding author.
, Rosa María Girón-Morenoa, María Teresa Pastor-Sanza, Esther Quintana-Gallegob, Isabel Delgado-Pecellínb, Marina Blanco-Aparicioc, Luis Maizd, Marta María García-Clementee, Carmen Luna-Paredesf, Pedro Mondéjar-Lópezg, Marta Ruiz-de-Valbuenah, Ofelia Fernándezi, Maribel Barrioi, Maribel Gonzálezj, Alejandro López-Neyrak, María Cols-i-Roigl, Alexandre Palou-Rotgerm, Francisco Javier Gómez-de-Terreros-Caroi
a Hospital de La Princesa, Respirology, Madrid, Spain
b Hospital Universitario Virgen del Rocío, Sevilla, Spain. Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Respiratorias (CIBERES), Instituto de Salud Carlos III, Madrid, Spain
c Complejo Hospitalario La Coruña, Respirology, La Coruña, Spain
d Hospital Ramón y Cajal, Respirology, Madrid, Spain
e Hospital Central de Asturias, Respirology, Oviedo, Spain
f Hospital 12 de Octubre, Madrid, Spain
g Hospital Arrixaca, Murcia, Spain
h Hospital La Paz, Madrid, Spain
i Hospital San Pedro de Alcántara, Cáceres, Spain
j Hospital Infantil Niño Jesús, Madrid, Spain
k Hospital Ramón y Cajal, Paediatric, Madrid, Spain
l Hospital San Joan de Déu, Barcelona, Spain
m Hospital Son Espases, Palma de Mallorca, Spain
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Table 2. Adverse events in our cohort.
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Background

The most common cystic fibrosis (CF)-causing mutation is deltaF508 (F508del), which is present in 28% of CF Spanish patients. While the literature based on real-life studies on CF patients homozygous F508del treated with lumacaftor/ivacaftor is limited, it demonstrates the need for better strategies to prevent related adverse events (AEs) as well as the development of newer drugs.

Methods

We conducted a multicenter, retrospective, observational study to describe the effects of lumacaftor/ivacaftor treatment in real-life in Spain. 20 CF patients were included, all aged 6 and upwards and presented with ppFEV1<40%, chosen from CF units country-wide. For the purposes of the study, they were treated with lumacaftor/ivacaftor 200/125mg two tablets twice a day on a compassionate use programme throughout 2016. The primary endpoint was measured in all of the sample patients. Data were analysed from ppFEV1 at baseline and was measured every 6 months.

Results

The mean age was 26.65 (range of 10–45), while the mean ppFEV1 before the treatment was 32.4% and mean BMI was 19.9kg/m2. We analysed the changes in ppFEV1 and BMI from baseline during the treatment with lumacaftor/ivacaftor, but no differences were found. However, a moderate association between days of intravenous antibiotic needed and the use of lumacaftor/ivacaftor (p=0.001) was established. Indeed, under the lumacaftor/ivacaftor, patients required 5.8 days of intravenous antibiotic treatment compared to 14.9 days prior to study. Also, severe pulmonary exacerbations requiring hospitalisation were statistically fewer under lumacaftor/ivacaftor treatment (p=0.003). Finally, 75% of the sample presented with AEs, which led 35% of the subjects to discontinue the treatment.

Conclusions

While treatment with lumacaftor/ivacaftor resulted in an improvement in the number of pulmonary severe exacerbations, no improvement in ppFEV1 or BMI was found.

Keywords:
Cystic fibrosis
Lumacaftor/ivacaftor
Compassionate use
ppFEV1
Pulmonary exacerbation
Resumen
Introducción

La mutación causante de fibrosis quística (FQ) más frecuente es la deltaF508 (F508del), presente en el 28% de los pacientes españoles con FQ. Aunque la literatura sobre estudios en vida real en pacientes de FQ homocigotos para F508del tratados con lumacaftor/ivacaftor es escasa, pone de manifiesto la necesidad de contar con mejores estrategias para prevenir los efectos adversos (EA) relacionados con el tratamiento, así como del desarrollo de nuevos fármacos.

Métodos

Se realizó un estudio observacional, retrospectivo multicéntrico para describir los efectos del tratamiento con lumacaftor/ivacaftor en vida real en España. Se incluyeron 20 pacientes con FQ, edad superior a los 6 años y ppFEV1<40%, procedentes de unidades de FQ de todo el país. Para los fines del estudio, fueron tratados con 2 comprimidos de lumacaftor/ivacaftor 200/125mg/2 veces al día como parte de un programa de uso compasivo a lo largo de 2016. El criterio de valoración primario se midió en las muestras de todos los pacientes. Los datos de ppFEV1 se analizaron al inicio y cada 6 meses.

Resultados

La mediana de edad fue de 26,65 (rango: 10-45), mientras que la mediana de ppFEV1 antes del tratamiento fue del 32,4% y la mediana del IMC 19,9kg/m2. No se encontraron diferencias al analizar los cambios de ppVEF1 e IMC desde el inicio y durante el tratamiento con lumacaftor/ivacaftor. Sin embargo, se estableció una asociación moderada entre los días requeridos de antibiótico intravenoso y el uso de lumacaftor/ivacaftor (p=0,001). De hecho, con lumacaftor/ivacaftor, los pacientes requirieron 5,8 días de tratamiento intravenoso con antibiótico, comparado con los 14,9 días previos al estudio. Además, el número de exacerbaciones pulmonares graves que requirieron hospitalización fue estadísticamente menor con lumacaftor/ivacaftor (p=0,003). Por último, el 75% de la muestra presentó EA, lo cual supuso la discontinuación del tratamiento en un 35% de los casos.

Conclusión

El tratamiento con lumacaftor/ivacaftor mejoró el número de exacerbaciones pulmonares severas, pero no supuso mejora ni en el ppFEV1 ni el IMC.

Palabras clave:
Fibrosis quística
Lumacaftor/ivacaftor
Uso compasivo
ppFEV1
Exacerbación pulmonar
(0.06MB).

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